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全球首例!中国的医学科研人员实现利用基因编辑干细胞治疗艾滋病

来源:未知 作者:匿名 人气:4502发布时间:2019-10-22 12:12:49

多年来,人们一提到艾滋病就脸色苍白。根据联合国发布的UNAIDS最新报告,全球仍有3790万人感染艾滋病。2018年,艾滋病毒感染导致的死亡人数有所下降,但仍达到令人震惊的77万人。

除了艾滋病,白血病还导致一些儿童患病。艾滋病和白血病是人们最讨厌的死亡。

有令人兴奋的消息向人类展示了战胜这两种疾病的曙光。9月11日,北京大学清华生命科学联合中心邓鸿魁教授、首都医科大学友安医院吴昊教授、解放军总医院第五医学中心前教授胡琛在《新英格兰医学杂志》上发表了一篇关于利用基因编辑造血干细胞治疗艾滋病和急性淋巴细胞白血病的研究论文。

这意味着中国医学研究者已经完成了世界上第一个利用基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病的实验。

在这项研究中,邓鸿魁等学者利用第三代基因编辑技术crispr-cas9对hspcs(造血干细胞和祖细胞)中的ccr5基因进行编辑,并成功将其移植到一名27岁同时患有hiv-1阳性和急性淋巴细胞白血病的男性患者体内。这名27岁的男性患者此前接受了6次化疗。

与之前接受ccr5基因缺陷(ccr5-δ32)骨髓的“伦敦患者”和“柏林患者”不同,该患者的骨髓供体为血型匹配且CCR 5不变的男性。

结果表明,经过基因编辑后,患者的急性淋巴细胞白血病完全缓解,甚至长达19个月。然而,应该指出的是,在论文中,研究小组还表示,移植的细胞在患者骨髓中不到10%,当抗逆转录病毒疗法停止时,病毒开始显示反弹的迹象。

随着医学水平和设备科学技术的提高,基因编辑造血干细胞移植治疗白血病的技术越来越成熟,许多白血病患者从中受益,摆脱了疾病的纠缠。然而,通过基因编辑干细胞治疗艾滋病以前在世界上还没有成功的试验过,这仍然是一个世界上仍在解决的难题。

自20世纪80年代艾滋病爆发以来,它给世界的健康安全问题和社会问题带来了巨大挑战。面对艾滋病,每个人都是抗击艾滋病的战士。1996年,侵入t细胞的艾滋病毒主要共受体ccr5的发现,是抗击艾滋病斗争中的一个关键发现。随后的研究发现,携带有缺陷ccr5基因的人不会感染艾滋病毒。

对于有缺陷的ccr5基因,科研人员通过基因编辑技术编辑了人类造血干细胞中的ccr5基因。人体经过一段时间的分裂和重建后,血清中的hiv病毒理论上可以被消除。此外,基因编辑技术不会对人体组织和器官产生不良影响,表明基因编辑造血干细胞治疗艾滋病是可行的。

然而,实验属于实验,需要解决的临床问题不仅仅是理论问题。如果仅依靠移植,人体所需的有缺陷ccr5干细胞数量很大,基因编辑工程敲除效率低,不能满足hiv病毒的有效清除。因此,没有高效的基因编辑效率,临床应用只能处于摇篮阶段。

对此,中国科研团队采用不同于以往直接移植的方法,采用第三代基因编辑技术crispr-cas9编辑人体造血干细胞,有效提高了编辑效率。

经过两年的随访研究,当实验患者短期停止使用抗艾滋病药物时,体内编辑的T细胞表现出一定的抗艾滋病感染能力,实现了体内长期稳定的基因编辑效果。

通过中国科研团队的努力,基因编辑干细胞对艾滋病治疗有了更有效的优化方案,为未来的临床应用提供了有力的证据和帮助。

责任编辑:匿名